Doce pacientes con la enfermedad avanzada mejoran el control del movimiento y no sufren efectos adversos.
Médicos del Hospital Weill Cornell de Nueva York han culminado la primera etapa de un ensayo clínico que prueba la eficacia y seguridad de una terapia génica en el tratamiento de este mal neurodegenerativo. Los primeros resultados son alentadores aunque los doce pacientes tratados estaban en una fase muy avanzada de la enfermedad y sólo se administró la terapia en un hemisferio cerebral.
Los enfermos recibieron un tratamiento experimental que consiste en introducir directamente en el cerebro miles de millones de copias de un gen, capaz de estimular la producción de un neurotransmisor que falla en las personas con párkinson. La pérdida del neurotransmisor, GABA , genera un exceso de actividad en la zona subtalámica del cerebro que altera la motricidad y el movimiento. La enfermedad del parkinson reduce posniveles de GABA necesarios para aplacar el exceso de actividad neuronal. Se busca calmar esta actividad y devolver el cerebro el control de los movimientos. Los investigadores introdujeron el gen terapéutico con un virus biológico para transportar el gen a la región afectada del cerebro. El virus empleado fue un adenovirus. Los millones de partículas del virus manipulándose introdujeron con una fina cánula del calibre de un cabello, tras un orificio en el cráneo de los voluntarios.
La intervención se realizó con anestesia local mientras los enfermos estaban despiertos y conscientes. Los símptomas se redujeron en las fluctuaciones “on-off”, variaciones imprescindibles de los síntomas parkinsonianos. La reducción de sintomas fue más importante en nueve de ellos, y especialmente relevante en cinco. En el mejor de los casos, los síntomas se redujeron en un 65%. Pero el tratamiento que recibieron los participantes en el ensayo no fue el mismo. A los doce pacientes se les dividió en tres grupos. A cada grupo se le proporcionó una dosis alta, media o baja del tratamiento y a la vez el metabolismo cerebral cambió tras la intervención. Un año después, se vieron diferencias entre la mitad del cerebro que recibió la terapia y la que quedó sin tratar.
El doctor Michael Kaplitt, no dudó en calificar esta nueva estrategia contra el párkinson como “un hito histórico”. La terapia génica puede ser un nuevo tratamiento en la lucha contra ésta y otras enfermedades neurológicas.
¿Qué resultados han obtenido con la terapia genica en Atrofia Sistémica Múltiple?
hola antes que nada reciban un cordial saludo mi pregunta es la siguiente me gustaria saber en mexico los lugares en donde se llevan acabo protocolos de investigacion para la cura de diabetes tipo 2 mediante la terapia genetica me gustaria pertenecer a alguno de ellos o a cualquier otro tipo de protocolo par encontrar la cura a esta terrible enfermedad gracias
Me interesa conocer más acerca de ese tratamiento experimental, a mi esposo se le ha diagnosticado atrofia sistémica múltiple y cómo podrían ayudarme el es médico.